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        关键产品
        SR061

        一种靶向Caspases 2视神经?;さ膕iRNA药物,通过RNAi抑制靶基因的表达,阻止视网膜神经节细胞(RGC)凋亡和继发的神经轴突退化,从而防止视力和视野进一步恶化,达到?;な恿Φ闹瘟菩Ч?。 首个开发的临床适应症为尚无临床标准治疗的非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION),目前全球已经完成1个临床I期研究和进行了1个Ⅱ/Ⅲ期国际多中心临床研究(其中包括34例中国受试者)。公司计划完成该Ⅱ/Ⅲ期临床数据的分析,将基于分析结果设计临床方案并申请启动国内III期确证性临床试验。该产品有望实现对于伴有视神经病变的多种眼科疾病产生疗效,满足视神经?;さ牧俅仓瘟菩枨?。

        计划以后将开展针对开角型青光眼适应症的临床研究,有望满足那些通过降眼压治疗不能控制疾病进展患者的临床治疗需求,实现视力和视野的?;ぷ饔?。


        SR062

        一种针对2型糖尿病的反义核酸药物,有望成为第一个作用于胰高血糖素受体(GCGR)的药物,目前无同类靶点的品种上市。该产品可通过双重作用机制发挥降糖作用,即在降低肝葡萄糖生成量的同时,又可升高GLP-1产生胰腺?;すδ?;具有作用机制优势和长效优势。尤其是对于进展至较晚期的患者,胰高血糖素活性增加更为明显,本品可以弥补现有疗法不能满足的临床需求。目前全球已经完成1个临床Ⅰ期研究和3个Ⅱ期研究,现有2个临床Ⅱ期研究在中国展开。


        SR063

        一种针对前列腺癌的反义核酸药物,通过其独特的作用机制对于雄激素依赖性和雄激素非依赖性的AR通路相关的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)均有抑制作用,具有克服阿比特龙和恩杂鲁胺治疗局限性的潜力,对于现有药物耐药人群尤其是AR-V7阳性患者有望弥补其未被满足的临床需求。已经完成1个临床Ⅰ期研究,即将在中国开展1个临床Ⅱa期研究。


        SR016

        一种针对乙肝的GalNAc缀合的siRNA药物,可以覆盖中国以及欧美乙肝患者中占绝大多数的A-E基因型乙肝患者;非临床研究显示可以高效、长效降低血清和肝组织HBsAg,单次给药对HBsAg抑制可持续近6个月,并实现血清学转换;与一线药物恩替卡韦联用后对于HBV DNA的抑制有叠加效应,具有实现乙肝功能性治愈的潜力,即将启动临床Ⅰ期研究。

        SR060

        一种针对动脉血栓性疾病的作用于全新靶点vWF核酸适配体药物,具有显著抗血栓作用,可以弥补现有治疗未被满足的临床需求;具有出血风险小、无免疫原性、皮下注射且给药频率低等特点,正在筹备IND申报。

        SR043

        一种针对高血脂症的GalNAc缀合的siRNA药物,通过抑制PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)表达,减少LDL-R(低密度脂蛋白受体)溶酶体降解,增加肝细胞表面LDL-R数量,实现降低血液中LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)水平的目标。目前正在进行IND申报需要的非临床研究。